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今日，FDA的一个委员会以10-0的投票结果，支持批准使用经基因改造的患者自身免疫细胞来治疗血液癌症（白血病）。即CAR-T细胞疗法，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。 基本原理就是利用病人自身的免疫细胞（进行体外遗传修饰后）来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。 一个典型的CAR-T治疗流程，主要分为以下五个步骤。 ①分离：从癌症病人身上分离免疫T细胞。 ②修饰：用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体，也即制备CAR-T细胞。 ③扩增：体外培养，大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。 ④回输：把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。 ⑤监控：严密监护病人，尤其是控制前几天身体的剧烈反应。 整个疗程持续3个星期左右，其中细胞"提取-修饰-扩增"需要约2个星期，花费时间较长。 CAR-T细胞疗法的批准将成为免疫疗法十年内的第二次重大突破。第一次重大突破发生在2011年，FDA批准了一类新的药物——检查点抑制剂的第一款药物上市。至今，FDA已经连续批准了多款检查点抑制剂新药。 宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）医院为比尔和其他几名成年人进行的这项开创性的CAR-T细胞疗法，为儿童临床试验铺平了道路。2012年，六岁的艾米丽·怀特海德（Emily Whitehead）在生命垂危之际，成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。像比尔和其他几名成年人一样，她也出现癌症完全消失的情况。 ▲12岁的艾米丽在家里后院捕捉萤火虫。2012年，她是全球第一个接受实验性细胞疗法的儿童 今日，FDA的一个委员会以10-0的投票结果，支持批准使用经基因改造的患者自身免疫细胞来治疗血液癌症。这意味着，诺华的CAR-T疗法可能会在10月初前获得批准上市。宾夕法尼亚州科学家、CAR-T疗法的先驱Carl June教授说，这将打开免疫疗法的最新篇章——"真正的活性药物"。 ▲CAR-T疗法先驱Carl June教授 在诺华公司快速推进下，这个CAR-T疗法在白血病儿童和青少年身上开展了临床试验，这些患者在现有疗法下通常预后很差。在十几个国家的临床试验中，有83％的患者得到了缓解。治疗结束一年后，三分之二的患者仍然保持疾病缓解状态。作为诺华的首款CAR-T疗法，CTL019治疗儿童或年轻人急性淋巴性白血病（ALL）的新药申请在2017年3月份获得了FDA优先审评资格。 儿童白血病只是引起学术界和行业对细胞疗法兴趣的开端。除了诺华，Kite、Juno、bluebird / Celgene等公司也正在开发多项CAR-T疗法，研究人员不断探索CAR-T细胞治疗在非霍奇金淋巴瘤（NHL）、多发性骨髓瘤（multiple myeloma）和慢性淋巴性白血病（CLL）等各种血液癌症中的应用。本文开头提到的比尔所患的就是CLL。科学家们也试图解决一个更加困难的挑战——使用细胞疗法治疗实体肿瘤。 FDA的最终批准指日可待，这令在细胞治疗开发中发挥了重要作用的研究人员激动不已。Grupp医生感到特别高兴的是，这次最先获益的是孩子。这代表了未来。 正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化过程，正是在这一系列的演化过程中，CAR-T技术逐渐走向成熟。