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xyb4862 血友病病友会 2018-01-20
作为一种遗传性出血性疾病，血友病经过多年的临床研究，虽然治疗方面取得了很大的进展，但目前治疗药物仍以凝血因子的注射为主。
凝血因子虽好，但仍有几个不可忽视的“硬伤”
① 半衰期短
未经修饰的凝血因子Ⅷ(包括血浆来源及重组)的半衰期约为12h。PEG化及Fc融合可适当增加其半衰期，但是也都低于20h，导致临床用药注射频率高、患者顺应性差，并增加经济负担。
② 需要冻干低温保存
凝血因子Ⅷ在常温及溶液状态不稳定，需要制成冻干制剂并低温保存，导致药物的生产、运输、储存和使用成本较高，增加使用复杂性和患者经济负担。
③ 长期使用产生抑制物
大约30%的重度甲型血友病患者及10%的中度A型血友病患者长期使用会产生凝血因子Ⅷ的抑制物，导致凝血因子Ⅷ对患者不再有效。这种情况下，患者需要使用极为昂贵的旁路途径药物(最常见的为重组凝血因子VIIa及aPCC)或者采用ITT治疗(耗时长、费用高)。
④ 患者顺应性差
凝血因子的皮下注射生物利用度低，目前的产品都是静脉注射，导致用药不方便、患者顺应性差。
⑤ 治疗成本高昂
日常预防性治疗可降低出血次数，是一笔不小的费用，而对于产生抑制物的的A型血友病患者治疗费用更为昂贵，即使医保会报销一部分，但是一般家庭难以承受。
虽然凝血因子成为很多血友病患者赖以生存的依靠，但上述这些不利因素不得不及时面对，以延缓或避免关节畸形，严重内出血的发生。
当然，对血友病患者而言，关键还是治疗方法的选择使用，适当地采取中西医结合治疗措施，既能避免出血，还能够延缓关节变形，减少疾病对病人的伤害!
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