白血病是骨髓原始造血细胞无限恶性增殖及分化、发育受阻的疾病。可表现为发热、贫血、出血、淋巴结肝脾肿大。
目前白血病的治疗比较有效的方法包括靶向治疗，这种治疗是针对合并特异性基因突变的白血病，例如急性早幼粒细胞性白血病，全反式维A酸可以直接作用于PML-RARα基因，诱导白血病细胞分化和凋亡，达到治愈的目的。临床应用较为成熟的bcr-abl激酶抑制剂伊马替尼，对于伴bcr-abl突变的慢性粒细胞性白血病、急性淋巴细胞白血病可增加缓解机率和生存期，但是此类型的急性淋巴细胞白血病为高危组，应用伊马替尼靶向药物治疗需联合化疗，效果欠佳的患者更需骨髓移植。对于大多数其他基因突变的白血病目前并没有靶向药物，因此目前治疗白血病的主要药物方法是传统化疗法，常规化疗药物包括影响DNA合成、核酸合成、抑制转录酶的细胞毒性药物，包括环磷酰胺、长春新碱、蒽环类抗生素、甲氨蝶呤、阿糖胞苷。这些传统化疗药物缺乏特异性和敏感性也是造成白血病容易复发的因素。
但是现在医学进步很快，白血病免疫疗法也在不断突破，CAR-T疗法应用转染的T细胞攻击白血病细胞，为治愈白血病提供了新途径。2018诺贝尔医学奖得主研究肿瘤发病机制也有了新突破，发现了PD-1抑制剂可特异性抗肿瘤，让世人相信PD-1抑制剂的上市会使癌症、白血病会成为一个可以攻克的话题。