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儿童视神经脊髓炎谱系疾病诊治进展
解放军总医院儿科医学部?杨光
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是中枢神经系统炎性疾病，特征为免疫介导的严重脱髓鞘及轴突损伤，主要累及视神经和脊髓，虽然在儿童不很多见，但其复发率及致残率较高，治疗相对比较棘手。
NMOSD无准确流行病学数据，在不同研究中，其患病率为1-5/100,000·年，非白种人更易感，女性明显高发，青壮年居多，但也见于儿童和老年人。
2015年国际NMO诊断小组制定了新的NMOSD诊断标准，取消了NMO的单独定义，将NMO与单发或复发性视神经炎（ON）、单发或复发性长节段横贯性脊髓炎（LETM）、伴有风湿免疫疾病或风湿免疫相关自身抗体阳性的ON或LETM等统一命名为NMOSD。
???NMOSD的治疗包括急性期治疗和序贯治疗。对于NMOSD急性发作或复发的患者，建议初始治疗时静脉给予大剂量甲泼尼龙。对于症状严重且糖皮质激素治疗无效的患者，建议予以血浆置换或大剂量丙种球蛋白治疗。
序贯治疗的目的为预防复发，减少神经功能障碍累积。对于AQP4-IgG阳性的NMOSD以及AQP4-IgG阴性的复发型NMOSD应早期预防治疗。利妥昔单抗（RTX）和吗替麦考酚酯（MMF）被推荐为序贯治疗的一线药物，由于硫唑嘌呤的副作用和起效偏慢，建议作为二线药物。就有效性来说，RTX最优。耐受性来说，MMF耐受性最好，RTX次之，而环磷酰胺（CXT）耐受性最差。而小剂量环孢素A（CSA）是有潜力的治疗难治性NMOSD的选择。
RTX是一种针对B细胞表面CD20的单克隆抗体，B细胞消减治疗能减少NMOSD的复发和减缓神经功能障碍进展，具有显著疗效。国内治疗经验表明，小剂量RTX对预防NMOSD仍有效，且副反应小，花费相对较少。小剂量RTX对成人NMOSD有效，对于体表面积更小的儿童而言，小剂量RTX更应作为临床剂量的优化选择。我中心用法为：RTX 100mg/m2静脉点滴，1次/周，连用3-4周。大部分患儿治疗后可维持B淋巴细胞消减3~6个月，可根据CD19+细胞监测B淋巴细胞，若CD19+细胞>1%可重复应用。
对于AQP4抗体血清阳性的患者，包括出现单次发作的患者，复发风险风险较高，免疫抑制治疗通常持续至少5年。但是，考虑到NMOSD后果往往严重，一些专家提出可终生治疗，其他专家建议，免疫抑制的疗程应根据发作和残疾的严重程度具体调整。
总的来说，AQP4-IgG的检测对于诊断NMOSD具有重要意义，而AQP4-IgG阴性的NMOSD有待进一步研究。儿童NMOSD的急性期及预防复发期的治疗药物目前没有建立最佳剂量、持续时间和治疗顺序。随着我们对NMOSD发病机制了解的加深，各种药物作用靶点不断出现，更加需要前瞻性的研究来帮助我们选择合适的治疗药物。
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