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腺泡状软组织肉瘤这种疾病相对来说比较罕见，可能不少人没有听说过。由于近期用于肺癌三线的靶向药安罗替尼获批一线用于腺泡状软组织肉瘤，所以自学了一下腺泡状软组织肉瘤的相关知识，所以向大家分享一下。

腺泡状软组织肉瘤属于来源不明的恶性软组织肿瘤。好发于青春期女性，婴幼儿也有发生。成年患者最常发生于四肢，尤其大腿深部组织，儿童和婴儿最常见部位是头颈部。这种肉瘤生长比较缓慢，早期可没有任何疼痛感，但具有和其他肉瘤一样的特性，那就是容易通过血行转移至肺、脑、骨、皮下等部位，其中肺是最容易发生转移的部位。50%的病人就诊时已经发生肺和脑转移，所以需要检查胸部CT和颅脑MRI。对于局限期的病人首选治疗是根治性广泛切除手术，如果手术切除范围不够，复发率比较高。这类恶性肿瘤对化疗、放疗不敏感，疗效不肯定，对于已经进行扩大根治切除的病人，术后一般不进行放化疗。

对于晚期腺泡状软组织肉瘤以及复发的病人，迫切需要一种药物能够控制病情。由于腺泡状软组织肉瘤富含血管，普遍认为抗血管生成的靶向药物对其有一定的作用。以前出现转移的患者推荐的是苹果酸舒尼替尼。随着国产靶向药安罗替尼和阿帕替尼的上市，针对腺泡状软组织肉瘤的相关临床试验也逐步有数据出来。安罗替尼为多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，可靶向VEGFR1/2/3、FGFR1/2/3、FDGFRα/β、c-Kit、Ret等。腺泡状软组织肉瘤的特点为血管丰富、高血供，而安罗替尼则是抗新生血管形成作用较强的药物，因此应用时可见显著获益。由中科院牵头的安罗替尼治疗转移性晚期软组织肉瘤多中心、随机、双盲、安慰剂对照ALTER0203研究中，腺泡状软组织肉瘤治疗效果最为显著，PFS安罗替尼组18.23个月，安慰剂组3个月，将疾病进展时间延长了15个月。安罗替尼于2017年6月获得FDA授予的软组织肉瘤孤儿药资格。2019年4月，CSCO发布了第一版《软组织肉瘤诊疗指南》，安罗替尼在晚期或不可切除腺泡状软组织肉瘤用于一线治疗。

阿帕替尼与安罗替尼一样都是抗血管生成的多靶点药物，靶点有相似之处，理论上来说，阿帕替尼对腺泡状软组织肉瘤应该有一定的作用，但阿帕替尼针对腺泡状软组织肉瘤目前并没有多中心、随机对照的临床试验来证实，仅有一些小样本的临床试验显示出一定的疗效。

阿帕替尼和安罗替尼治疗腺泡状软组织肉瘤，哪个药物更好，目前并没有头对头的临床试验来证实。从治疗规范来说，安罗替尼治疗腺泡状软组织肉瘤具有循证医学的依据，所以应该首选安罗替尼，而不是阿帕替尼。从副作用来说，安罗替尼相比较阿帕替尼副作用略小。但二者不良反应方面同样具有高血压、蛋白尿、出血风险、手足皮肤反应、肝功能异常等。所以服用安罗替尼期间，病人还需要定期检查血常规、凝血功能、肝肾功能以及尿常规、血脂。