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甲状腺癌是内分泌系统最常见的恶性肿瘤，约占恶性肿瘤的1%左右。主要的类型有四种：1.乳头状癌；2.滤泡癌；3髓样癌；4为分化癌； 而髓样癌是并不常见，其临床上早期容易侵犯区域淋巴结，且有肝转移、肺转移及骨转移等倾向，故而其预后随不如乳头状癌，但较未分化癌好。其死亡病例数占整体甲状腺癌病例数的13%左右，对于甲状腺髓样癌，其治疗首选的仍为手术治疗，而近些年靶向治疗发展迅速，目前已成为来甲状腺髓样癌除手术、放化疗外的另一种可选的治疗方法。

针对甲状腺癌的靶向药有几种，如卡博替尼、凡的他尼、索拉菲尼、舒尼替尼等，而甲状腺髓样癌目前的靶向药物主要针对的基因为RET基因和VEGF基因，通俗的讲，RET和VEGF就是治疗甲状腺髓样癌的靶点，NCCN指南是肿瘤标准治疗的指南参考，其指出卡博替尼和凡得他尼可作为复发、持续性及转移性的甲状腺髓样癌的治疗。

凡得他尼是美国FDA批准的第一个治疗甲状腺髓样癌的靶向药物，有临床研究表明，局部浸润或者远处转移的甲状腺髓样癌，通过凡得他尼治疗后可以达到部分缓解，很大一部分患者病情可以得到控制，其副作用主要有皮疹、头痛、恶心、腹泻、高血压、QT间隔时间延长等，这些副作用一般减少剂量控制或可对症治疗而缓解。

卡博替尼是对RET的亲和力比凡得他尼更强，且能有效地阻断VEGFR-2和MET基因的表达，故而NCCN指南将其列为可以用于不可以手术切除的恶性的局部晚期或转移性的甲状腺髓样癌治疗，其疗相对凡得他尼效快速、明确，但还需长期的临床应用观察证实其疗效。其常见的副作用为口腔炎、腹泻、体质量减轻、恶心、高血压、腹痛、便秘、掌足红肿综合征等。

随着靶向治疗的发展，更多靶向抗肿瘤药也正在进行研究，需要注意的是，靶向治疗更多的是作为手术、放化疗后一种可选治疗，并不是甲状腺髓样癌的首选治疗，其经典药物凡得他尼和卡博替尼目前仅有证据表明可以延长甲状腺髓样癌的PFS，并没有提高其远期生存率，其应用仅仅是晚期甲状腺髓样癌的一个选择性治疗，对于早期手术后患者的效果还有待进一步探讨。