健康知识库

甲状腺髓样癌（MTC）是一种罕见的神经内分泌肿瘤，约占甲状腺恶性肿瘤的5%，有散发性和家族性两种类型。对于早期甲状腺髓样癌患者，手术切除是首选治疗方案。而对于晚期伴有肺、骨、肝脏或其他器官转移的患者，则需要在术后配合全身治疗。随着近几年靶向治疗的兴起，相关药物在治疗晚期转移性甲状腺髓样癌方面也取得了不错的进展，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）凡德他尼（vandetanib）及卡博替尼（cabozantinib）已被证实可分别延长患者无进展生存时间（PFS）至30.5个月和11.2个月，目前已通过FDA批准成为治疗晚期甲状腺髓样癌的规范用药，也为罹患该病的患者带来了希望。
然而，每一个医学上的突破都源于医务工作者的「不安于现状」，尽管凡德他尼和卡博替尼已经取得很理想的治疗效果，仍会有人提出疑问——是否会有更好的药物？为此，一些医疗团队聚焦于索拉非尼，一种对晚期分化型甲状腺癌有确切疗效的靶向药物，并开展相关试验来探索其治疗晚期甲状腺髓样癌的利与弊。 对于晚期甲状腺髓样癌患者，凡德他尼和卡博替尼目前已是规范用药，而索拉非尼的有效性还需要更高级别证据的支持。此外，TKI序贯治疗很可能是今后治疗晚期甲状腺髓样癌的新方向。